2025年11月3日， 天津昂赛细胞基因工程有限公司申报的注射用间充质干细胞（脐带）治疗难治性急性移植物抗宿主病（aGvHD）儿童患者的适应症获得国家药品监督管理局临床试验默示许可。

　　急性移植物抗宿主病（acute graft-vesus-host disease，aGvHD）是异基因造血干细胞移植后，受者在重建供者免疫的过程中，来源于供者的淋巴细胞攻击受者组织发生的一类多器官综合征。国内资料显示，异基因造血干细胞移植后中度和重度aGvHD发生率为13%～47%，发生率的差异主要与危险因素有关。造血干细胞移植引起的0-Ⅳ度GvHD的死亡率分别为28%、27%、43%、68%和92%。其中儿童aGvHD的死亡率同样显著，根据2021年Medscape更新的按aGvHD等级划分的生存率数据，其中II-Ⅲ度aGvHD的死亡率为40%，Ⅳ度接近100%。尤其是其中激素耐药的急性移植物抗宿主病（SR-aGvHD）患者死亡率高，急需有效的治疗手段。

　　间充质干细胞因其独特的免疫调节和组织修复功能，成为突破现有治疗瓶颈的新策略。昂赛公司研发的注射用间充质干细胞药物前期治疗成人SR-aGvHD的Ⅰb/Ⅱa期临床试验中展示出良好的安全性和疗效（Stem Cell Res Ther. 2025;16(1):345.）。

　　目前，SR-aGvHD低龄患儿缺乏有效选择的治疗药物，芦可替尼（Ruxolitinib）获批用于≥12岁的GvHD患者。2024年12月，FDA批准Ryoncil（骨髓间充质干细胞药品）用于≥2个月儿童SR-aGvHD，但该药在我国尚未上市。儿童aGvHD治疗仍存在局限性，存在未满足的临床需求。

　　间充质干细胞在儿童aGvHD治疗中可能优势：多靶点免疫调节、保留移植物抗白血病效应以及低风险性等，尤其适用于激素耐药患者。儿童免疫系统发育未成熟，具有更高的可塑性和适应性，这种可塑性可能使儿童对MSCs的免疫调节效应更敏感；此外，儿童因基础疾病较少、组织修复能力强和并发症（如严重感染）发生率较低，其获益/风险比可能优于成人。

　　天津昂赛细胞药物本适应症的IND获批不仅能够满足迫切的临床需求、挽救儿童患者的生命，还具有显著的经济和社会效益。